由于大脑的自身修复或再生能力有限，干细胞或将成为针对受伤、衰老或疾病造成的大脑组织损伤或退化的最好治疗方法。虽然干细胞疗法在前临床测试中表现出了希望，但在动物试验中的得到的结果在人类患者中并不一定有效，并且人类临床研究会受到规模和数量的限制。最近在Mary Ann Liebert，Inc.出版社出版的同行评议期刊Rejuvenation Research上发表的一项研究关注了干细胞和新兴治疗药物在神经退行性疾病中的潜在价值。

意大利巴勒莫大学的Martina Nasello， Giuseppe Schirò， Floriana Crapanzano和Carmela Rita Balistreri回顾了已发表的文献和一些近期的数据。近期的数据评估了干细胞和其它有潜力的治疗物质在神经退行性疾病的预防和治疗中的效果。他们把结果发布在标题为"Stem Cells and Other Emerging Agents as Innovative 'Drugs' in Neurodegenerative Diseases： Benefits and Limitations."的文章上。

研究者们讨论了使用不同类型干细胞作为治疗手段的潜在优势和障碍，包括胚胎干细胞（ESC）、间充质干细胞（MSC）诱导多能干细胞（iPSC）和神经干细胞（NSC）。他们也提供了证据来支持对二甲双胍和褪黑激素混合物和白藜芦醇、姜黄素和乙酰左旋肉碱等天然抗氧化剂的更深入研究。

"特别是在晚期，老年慢性神经退行性疾病患者的主要特征是神经元的流失，而身体无法替换它们；我们需要干细胞疗法来完成那样的替换，"美国加州SENS研究基金委主编Aubrey D.N.J. de Grey说。干细胞在疾病的早期也能分泌复壮因子在来恢复受压细胞的健康。