2014年众多名人参加的“冰桶挑战”浇醒了人们对“渐冻症”的认知，2018年身患此病的著名物理学家霍金离世，再次将这一绝症带进大众的视野。
“渐冻症”是运动神经元病的一种，由于患者大脑、脑干和脊髓中运动神经细胞受到侵袭，患者肌肉逐渐无力以至瘫痪，以及说话、吞咽和呼吸功能减退逐渐萎缩无力，最终瘫痪，因呼吸衰竭而死亡的症状。“渐冻症”一直都是医学上的一道难关，国内外无数医学还未曾攻克这一难关。
今，随着干细胞与再生医学的进一步发展，让人束手无策的“渐冻症”即将有望得到新的突破。
干细胞科技，或将解冻“渐冻人”
肌萎缩性侧索硬化是一种致命的渐进性神经退行性疾病，是由中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元退化所致。由于上、下运动神经元退化和死亡，肌肉逐渐衰弱、萎缩。最后，大脑完全丧失控制随意运动的能力，大多数患者因呼吸肌萎缩而死于呼吸衰竭。英国科学巨人、著名物理学家霍金就是罹患了ALS。目前尚无治疗ALS的有效手段。是一种细胞疗法技术平台，能利用人体内多分化潜能间质干细胞来治疗各类疾病。BrainStorm公司对该技术的开发，正专注于推向神经退行性疾病领域。本次2期临床试验在美国3个中心开展，采用随机、安慰剂、对照的研究设计，旨在评价NurOwn单次治疗48例ALS患者的效果，以安全性和耐受性为主要终点，次要终点包括ALS功能量表评分、生物标志物等。所获得的结果振奋人心。该领域世界顶尖科学家纷纷发出了喝彩声，一致认为值得进一步推进临床开发。
干细胞治疗渐冻症，前景充满期待
对于“渐冻症”，做了大量研究，也对干细胞治疗法充满信心。干细胞治疗在众多疾病中发挥出色。医学对其积攒了大量的研究结果，并且攻克了多种传统医学无法治愈的疑难杂症。经过试验表明，其于“渐冻症”，也初具成效。
“渐冻症”的本质是运动神经细胞大量丢失，理论上，利用干细胞的增殖、迁徙及分化能力直接置换和替代退化或死亡的细胞，维持运动神经元和神经元通路功能完整性，有望从根本上逆转ALS。
“渐冻症”受到海内外多家医学研究机构的重视，其对干细胞功能的探求，终究会攻克“渐冻症”。
(《Stem Cell Research & Therapy》杂志报道的Kadimastem公司治疗ALS)
(《JAMA Neurol》杂志报道的NurOwn®治疗ALS)
